Étude STR1VE : remplacement génique par onasemnogene abeparvovec chez des patients atteints de SMA de type 1
Onasemnogene abeparvobec (AVXS-101) est un traitement de remplacement génique conçu pour l'expression immédiate et prolongée de la protéine SMN neuronale. STR1VE est une étude de phase III multicentrique, ouverte, qui a évalué l'efficacité et la sécurité d'une perfusion ...
Dans le cadre du Congrès Actualités au congrès Cure SMA Annual Conference
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