Le 25 juillet dernier, le CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) de l’EMA (European Medicines Agency) avait recommandé de ne pas autoriser la mise sur le marché européen du lécanémab, un anticorps antiamyloïde testé chez des patients atteints d’une maladie d’Alzheimer à un stade léger. Il considérait que l’effet clinique démontré dans l’essai CLARITY (une réduction de 27 % du déclin cognitif et de 37 % du déclin fonctionnel après 18 mois de traitement comparativement à ces déclins constatés chez les patients sous placebo) était trop modeste au regard du risque d’événements indésirables (en particulier des anomalies détectées sur des IRM cérébrales (ARIA)). Cette décision avait surpris beaucoup de spécialistes du domaine car la plupart des autres agences de santé (américaine, chinoise, japonaise, etc.) avaient déjà approuvé la mise sur le marché de cet anticorps antiamyloïde dont l’essai s’était avéré positif selon les critères préalablement exposés. L’appel interjeté auprès de l’EMA par le laboratoire pharmaceutique ayant développé cette molécule, soutenu par de nombreuses sociétés scientifiques européennes, a été entendu et a conduit l’agence européenne à revenir sur sa position. Par un communiqué, diffusé le 14 novembre dernier, celle-ci vient de faire connaître son approbation d’une AMM européenne du lécanémab dans les stades légers de maladie d’Alzheimer*. Cette décision est assortie de l’interdiction de prescrire la molécule aux patients les plus prédisposés à ses effets indésirables (ApoE4/ E4).
Ce “revirement” fait honneur à l’EMA car il indique clairement que l’agence ne se positionne pas comme une instance médico-administrative renfermée sur elle-même qui camperait immuablement sur ses positions initiales, mais qu’elle est en mesure de prendre en considération des avis extérieurs et de se remettre en cause. Ce nouvel avis est raisonnable et responsable car il valide et concrétise une avancée thérapeutique indéniable tout en limitant le risque d’effets indésirables. Les autorités de santé nationales vont devoir à leur tour se prononcer sur l’implémentation concrète de ce traitement dans chacun des pays européens. Cela va prendre encore un peu de temps mais, d’ores et déjà, se dessine pour les patients éligibles au lécanémab la perspective d’accéder à une évaluation personnalisée de leur ratio bénéfice/risque. À la suite de cette évaluation, ils pourront envisager de s’engager ou pas dans une démarche médicamenteuse active vis-à-vis de leur maladie, sans ignorer (après avoir été informés) qu’elle ne sera pas dénuée de contraintes importantes ni de risques d’événements indésirables. Cela impliquera de leur part une décision explicite et mûrement réfléchie, reposant sur une approche singulière documentée et discutée dans le détail avec le monde médical. Nous avons donc désormais le devoir de nous y préparer très sérieusement et sans attendre !
* https://www.ema.europa.eu/en/news/leqembi-recommendedtreatment- early-alzheimers-disease