Les syndromes myéloprolifératifs (SMP) sont des exemples de pathologies pour lesquelles les thérapies personnalisées sont une réalité, pour certaines au moins, ou en cours de le devenir pour les autres. En pratique, la personnalisation des traitements ne se fonde pas (encore) sur des facteurs prédictifs de réponse défi nis selon la génétique constitutionnelle ou liés à la pathologie, mais ces approches devraient émerger dans la décennie à venir.
Actuellement, cependant, la thérapeutique peut déjà être considérée comme personnalisée, puisque les traitements, au moins ceux de la leucémie myéloïde chronique, sont suffisamment nombreux pour qu'un “choix” thérapeutique puisse être réalisé en fonction du profil du patient et essentiellement de la tolérance au traitement.
Dans les cas de SMP classiques, il est très probable que les connaissances émergentes sur l'ensemble des anomalies moléculaires que présente un patient donné et l'ordre d'apparition de ces anomalies au sein du ou des clones pathologiques représenteront des facteurs importants de choix thérapeutique. Actuellement, l'arsenal thérapeutique est malheureusement encore restreint pour ces maladies mais devrait s'étendre au cours de la décennie à venir.
Les syndromes myéloprolifératifs (SMP), plus particulièrement la leucémie myéloïde chronique (LMC), sont devenus au cours des 15 dernières années les paradigmes des pathologies pour lesquelles un traitement ciblé est la règle. Ces traitements sont en effet maintenant efficaces dans plus de 80 % des cas. Cela est particulièrement vrai de la LMC, pathologie dont l'agent oncogène, une néo-oncoprotéine (BCRABL) à activité kinase dérégulée peut être ciblée spécifiquement. C'est malheureusement moins vrai des SMP classiques dans lesquels les anomalies moléculaires responsables ne sont liées qu'à des mutations ponctuelles de protéines kinases endogènes (JAK2V617F, MPLw515, CALR, LNK) : polyglobulie de Vaquez, thrombocytémie essentielle et myélofibrose primitive .
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