L'allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo-CSH) est actuellement le seul traitement curatif pour les patients atteints d'un syndrome myélodysplasique (SMD). À ce jour, du fait de complications parfois létales liées à l'allogreffe, l'allo-CSH est indiquée dès le diagnostic si la maladie présente d'emblée des critères de mauvais pronostic. Les grandes études de registre ont rapporté des survies sans rechute d'environ 35 % chez les patients à risque intermédiaire 2 ou élevé (selon l'IPSS) avec un risque de rechute élevé, en particulier pour les patients à caryotype très défavorable (selon l'IPSS révisé) ou en progression. Les taux de mortalité non liée à la greffe varient de 15 à 40 % en fonction de l'âge du receveur, de ses comorbidités, du type de conditionnement, de celui du donneur et de sa compatibilité HLA avec le receveur, ainsi que des complications postgreffe. Ainsi, pour les patients sans comorbidité greffés en HLA-identiques , atteints d'un SMD avec moins de 5 % et un caryotype non monosomal, les taux de survie sans rechute sont supérieurs à 60 %.
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