Traitement des syndromes myélodysplasiques de bas risque

Les syndromes myélodysplasiques (SMD) touchent principalement les sujets âgés et correspondent à une pathologie de la cellule souche hématopoïétique aboutissant à des cytopénies comme l'anémie. L'anémie représente la complication majeure des SMD de faible risque. L'enjeu de la prise en charge de ces patients est de diminuer les besoins transfusionnels de façon à éviter les complications liées à la surcharge martiale. Les agents stimulant l'érythropoïèse (ASE) sont généralement utilisés en première intention. Pour les sujets réfractaires aux ASE ou en rechute, le lénalidomide avec ou sans ASE et les nouvelles molécules impliquées dans la signalisation du TGF  ont été testés dans des essais thérapeutiques. Concernant les SMD avec délétion 5q, le lénalidomide est plus efficace en cas de besoin transfusionnel. Enfin, pour les thrombopénies sévères, les agonistes du récepteur de la thrombopoïétine sont en cours d'évaluation.