La naissance d'une cellule tumorale dans un organisme ayant un système immunitaire dont la fonction est d'éliminer toute trace de non-soi ou d'altération du soi, a conduit à s'interroger sur la possibilité de restaurer ces fonctions immunitaires afin d'en faire une arme thérapeutique. Cette réflexion est née au début du XXe siècle, comme le rappelle J.M. Michot dans son article sur les principes d'immunothérapie en hématologie. Long chemin semé d'embûches, mais une approche thérapeutique apparaît dans les années 1960-1970 et devient un traitement de référence en hématologie avec la greffe de moelle allogénique : l'immunothérapie adoptive est née.
À la fin du XXe siècle, une accélération des découvertes a permis de chambouler le traitement des hémopathies lymphoïdes matures grâce aux anticorps monoclonaux (anti-CD20) en complétant l'effet de la chimiothérapie, et parfois en s'y substituant. Viennent ensuite une multitude de nouvelles approches thérapeutiques, passant des inhibiteurs de point de contrôle du système immunitaire, aux anticorps bispécifiques et aux cellules T à récepteurs chimériques. Ce sont ces dernières approches qui sont détaillées dans ce dossier de Correspondances en Onco-Hématologie dans 2 domaines de l'hématologie où leur utilisation est devenue pratique courante : tout d'abord par G. Manson et R. Houot dans les hémopathies lymphoïdes matures, puis par A. Cabannes-Hamy et N. Boissel dans les leucémies aiguës lymphoblastiques.
Toutes ces approches sont actuellement en plein essor dans tous les domaines de l'hématologie, et le nombre d'essais thérapeutiques à travers le monde pour les développer est colossal. L'immunothérapie, après avoir été un rêve pendant de si longues années, est arrivée sur le devant de la scène pour bouleverser toutes nos prises en charge thérapeutiques : une révolution en marche.