Sorafénib en association avec une chimiothérapie standard dans le traitement des LAM FLT3-ITD de l'enfant

Les leucémies aiguës myéloblastiques (LAM) représentent environ 20 % des leucémies de l'enfant. En dépit de progrès thérapeutiques importants, le pronostic des patients pédiatriques atteints de LAM reste décevant, avec une survie globale (SG) ne dépassant pas 70 %. La duplication interne en tandem de FMS-like tyrosine kinase 3 (FLT3-ITD) est une des anomalies génétiques le plus fréquemment retrouvées dans les LAM. Elle conduit à l'autophosphorylation constitutive du récepteur FLT3, entraînant une prolifération autonome des cellules blastiques. Cette mutation est retrouvée dans 20 à 35 % des LAM…