Dossier

Agonistes du récepteur de la thrombopoïétine de deuxième génération

Mis en ligne le

31 déc. 2018

Auteurs

P. Sié
R. Favier

En moins d'une dizaine d'années, les agonistes du récepteur de la thrombopoïétine de deuxième génération ont confirmé leur intérêt dans le traitement des thrombocytopénies immunes idiopathiques, et les données accumulées d'efficacité et de sécurité ont permis d'élargir leurs indications potentielles aux thrombopénies d'autres origines, au traitement de support des chimiothérapies et post-transplantation, aux insuffisances médullaires multilignées et aux myélodysplasies. La place de ces médicaments, seuls, en association, ou à certaines phases des traitements conventionnels, devra être établie dans ces nouvelles indications par des essais suffisamment larges pour juger de leur bénéfice sur des critères cliniques pertinents et de leur sécurité lors de traitements prolongés.

La thrombopoïétine (TPO) est la cytokine majeure de la lignée mégacaryocytaire (MK), ligand du récepteur c-MPL (R-TPO). Afin de contourner le risque d'immunisation observé lors des essais avec la TPO recombinante humaine (TPO-rh) ou un peptide pégylé de structure voisine, des agonistes de R-TPO (AR-TPO) de deuxième génération, sans analogie structurale avec la TPO, ont été produits et développés. Deux sont actuellement approuvés pour le traitement des thrombopénies immunes chroniques. Ils sont à des stades variables de développement dans les thrombopénies d'autres origines et différentes pathologies…