Dossier

Nouveaux traitements pour les syndromes myélodysplasiques de bas risque

Mis en ligne le

18 déc. 2024

Auteurs

M. Meunier
S. Dimicoli-Salazar
M. d’Aveni
S. Park

Les syndromes myélodysplasiques (SMD) représentent un ensemble hétérogène d’atteintes oligoclonales de la cellule souche hématopoïétique, responsable de cytopénies avec une anémie dans la grande majorité des cas. Les options thérapeutiques dépendent du pronostic, notamment celui de la transformation en leucémie aiguë myéloïde, défini initialement par l’IPSS puis l’IPSS révisé (IPSS-R) et, plus récemment, par l’IPSS-M (moléculaire) prenant en compte certaines mutations géniques. L’objectif du traitement des SMD de faible risque est de corriger les cytopénies pour limiter leurs conséquences, dans le but de maintenir, voire d’améliorer, la qualité de vie des patients. Outre les transfusions de culots globulaires, les agents stimulant l’érythropoïèse (ASE) constituent le traitement historique de 1^re intention de l’anémie. De nouvelles molécules comme les agents maturant l’érythropoïèse et les inhibiteurs de télomérase émergent dans la prise en charge des patients réfractaires aux ASE. Dans cet article, nous nous concentrons sur les options thérapeutiques actuelles pour traiter l’anémie liée aux SMD.

Les syndromes myélodysplasiques (SMD) constituent un groupe hétérogène de maladies clonales des cellules souches hématopoïétiques. Les SMD surviennent principalement chez les patients âgés et se caractérisent par une hématopoïèse inefficace qui conduit à des cytopénies, contrastant avec une hypercellularité de la moelle osseuse. L’évolution de la maladie conduit à sa transformation en leucémie aiguë myéloïde (LAM) dans environ 30 % des cas. La prise en charge des SMD a plusieurs objectifs : corriger les cytopénies, notamment l’anémie, ou atténuer leurs conséquences, retarder la transformation…