Dossier

Stratégies thérapeutiques dans le syndrome myélodysplasique de haut risque du sujet unfit

Mis en ligne le

18 déc. 2024

Auteurs

C. Fileni
T. Cluzeau

Le syndrome myélodysplasique (SMD) est l’affection hématologique la plus fréquente chez les sujets âgés, caractérisé par une hématopoïèse inefficace aboutissant à des cytopénies et une possible évolution vers une leucémie aiguë myéloïde. Le mauvais pronostic des SMD de haut risque (fondé sur l’IPSS-R) en fait un défi thérapeutique. Chez le sujet fit, la prise en charge thérapeutique actuelle s’étend de la chimiothérapie (intensive ou non) à la greffe de cellules souches hématopoïétiques. Pour ce qui est de la population âgée ou unfit, l’azacitidine en monothérapie est la pierre angulaire du traitement. Cependant, seuls 50 % des patients sont répondeurs avec un taux de réponse complète estimé à 17 % et un taux de survie globale estimé à 2 ans. Actuellement, l’accent est mis sur des stratégies thérapeutiques personnalisées visant des cibles précises (IDH1, IDH2, TP53, TIM-3, BCL-2, RARA). De nombreux essais thérapeutiques se sont donc développés dans le but d’agir efficacement sur les cytopénies avec une moindre toxicité afin d’améliorer la survie tout en conservant une qualité de vie. La majorité des essais cliniques s’est malheureusement révélée négative. Cependant, certaines thérapies ont montré des résultats prometteurs (énasidénib, ivosidénib et vénétoclax) qu’il faudra suivre dans le temps.

Le syndrome myélodysplasique (SMD) est l’affection hématologique la plus fréquente chez les sujets âgés. Il se manifeste par des symptômes variables allant de l’anémie à la thrombopénie ou la neutropénie. Ces cytopénies ont un impact sur la qualité de vie, notamment en termes de fatigue et de risque d’infections exacerbé. Du fait de la population vieillissante, l’incidence du SMD augmente rapidement. La décision thérapeutique est orientée par le risque individuel, le pronostic de la maladie étant fondé sur l’IPSS-R (International Prognostic Scoring System Revised), sans oublier l’évaluation gériatrique…