Depuis 3 ans, il revient à la Haute Autorité de santé (HAS) “d’accepter ou de refuser des autorisations dites d’accès précoces […]. Ce dispositif dérogatoire et transitoire, applicable à des médicaments présumés innovants, destinés à traiter des maladies graves (dont le cancer) pour lesquels il n’existe pas de traitement approprié disponible, est quasi unique au monde” [1]. Depuis 3 ans, plus de 100 000 patients en France, toutes pathologies confondues, ont bénéficié de ce dispositif et ont eu accès, avant tout le monde, à cette fameuse “innovation thérapeutique”. Or, avant même de débattre du financement de ces nouveaux traitements, le simple terme d’“innovation thérapeutique” pourrait déjà faire l’objet de longues discussions. Pour certains, il s’agit de thérapies dites “de rupture”, et pour d’autres, de molécules seulement “prometteuses” en cours d’évaluation. Selon les définitions, l’innovation passe par une nouvelle conception (anticorps conjugué à un agent cytotoxique), par une nouvelle voie d’administration (vectorisation par des agents biologiques intratumoraux) ou tout simplement par une amélioration du rapport efficacité/tolérance.
Dans ce numéro de Correspondances en Onco-Théranostic, Anne Vincent-Salomon (Institut Curie, Université PSL) et moi avons choisi de mettre en lumière quelques innovations récentes, toujours en cours de développement. Nous avons choisi d’illustrer différents aspects des nouveaux traitements, et notamment la destruction locale des tumeurs. Celle-ci se développe grâce à :
- des nouvelles techniques d’irradiation,
- des virus oncolytiques qui associent à la fois une destruction cellulaire par le virus lui-même et une stimulation de la réponse immune innée et adaptative, ou
- l’administration des substances radioactives directement à l’intérieur ou à proximité de la tumeur (radiothérapie interne vectorisée). En parallèle, le développement de nouvelles molécules inhibitrices reste la priorité de nombreux laboratoires, par exemple avec le ciblage de mécanismes biologiques primordiaux dans la progression et l’agressivité tumorale, comme la plasticité cellulaire et la transition épithélio-mésenchymateuse (EMT).
Les défis technologiques et financiers sont immenses, mais le développement de ces nouvelles stratégies thérapeutiques, couplées à de nouvelles stratégies diagnostiques, représente un espoir inestimable pour les patients, car il contribue à l’amélioration régulière de leur survie.Ainsi, il est source d’enthousiasme autant pour les chercheurs et les soignants que pour les malades et leurs proches■