Mise au point

Critères de jugement dans les cancers rares : place du GMI/PFS ratio

Mis en ligne le

30 sept. 2022

Auteur

P. du Rusquec

L'autorisation de mise sur le marché des médicaments est conditionnée en France par la réalisation d'essais contrôlés et randomisés contre un traitement standard.
La segmentation moléculaire du cancer a permis la découverte d'anomalies moléculaires ciblables de plus en plus rares, parfois présentes indépendamment du type tumoral (tumeur agnostique).
Le principe de randomisation pour la recherche dans ces maladies rares est remis en cause, car il nécessite un temps de recrutement long, avec pour conséquence le risque d'attribuer un traitement standard bien moins efficace que les nouvelles thérapies.
Le GMI/PFS ratio, qui se définit comme le rapport de 2 survies sans progression consécutives chez un même patient, permet d'utiliser chaque patient comme son propre témoin et pourrait relever ces défis.

Les premiers essais cliniques en oncologie ont commencé dans les années 1950 et depuis, peu de chose ont évolué dans les méthodes d'analyse de l'efficacité des médicaments en recherche clinique. Dans la littérature, on retrouvait dès 1947 les termes de “bénéfice clinique”, “réduction de taille des organes”, “sensation de bien-être”, “durée de rémission” pour juger de l'intérêt des médicaments anticancéreux, qui étaient alors exclusivement des chimiothérapies [1]. Ceux-ci reflètent les critères utilisés actuellement, comme la qualité de vie, le taux de réponse, la durée de réponse, la survie…