Sirolimus (rapamycine) dans les malformations vasculaires à flux lent chez les enfants

Le sirolimus est de plus en plus utilisé pour traiter les anomalies vasculaires, bien que les preuves de son efficacité ne soient pas bien établies. Les effets du sirolimus sont dus à l'inhibition de la voie mTOR, avec des effets sur l'angiogenèse et la lymphangiogenèse. Les propriétés antilymphangiogéniques du sirolimus ont été mises en évidence en montrant que l'inhibition de mTOR altère la signalisation en aval du facteur de croissance endothélial vasculaire A et du facteur de croissance endothélial vasculaire C dans les cellules endothéliales lymphatiques.

L'objectif de cette étude était d'évaluer l'efficacité et la sécurité du sirolimus chez les enfants atteints de malformation vasculaire à flux lent afin de mieux délimiter les indications du traitement. ( ... )