Dossier

Politique du médicament en cancérologie : comment évaluer, comment utiliser, comment payer ?

Mis en ligne le

31 oct. 2016

Auteur

Pr Jean-François BERGMANN

Les nouvelles méthodologies de l'évaluation thérapeutique en oncologie (essai en crossover, analyse intermédiaire, essai de maintenance, etc.) posent de réels problèmes d'interprétation et de pertinence clinique.
L'autorisation de mise sur le marché européenne évalue essentiellement la qualité pharmaceutique et la sécurité d'un nouveau médicament, mais ne prend en compte ni la quantité d'effet ni la place du nouveau médicament dans la stratégie thérapeutique.
La Commission de la transparence de la Haute Autorité de santé évalue l'intérêt clinique d'un nouveau médicament par rapport au traitement de référence et définit sa population cible. Cette évaluation guide la fixation des prix.

L'évaluation des thérapeutiques et les exigences pour la mise sur le marché d'un nouveau médicament ont considérablement évolué depuis une quinzaine d'années, notamment en oncologie. Les autorisations de mise sur le marché (AMM) sont données au niveau européen à partir d'un dossier clinique qui s'est allégé en termes d'efficacité et renforcé en termes de sécurité. Une simple supériorité d'efficacité versus un placebo, avec parfois des entorses aux règles méthodologiques de base (essai contrôlé, randomisé, en double aveugle avec un critère principal d'évaluation et une analyse en intention de traiter…