Dossier

L’organisation des maladies rares en France et en Europe

Mis en ligne le

30 sept. 2024

Auteur

H. Dollfus

Depuis 2004, 3 plans nationaux maladies rares (PNMR) se sont succédé. Ces 3 plans se sont concrétisés par la mise en place de mesures significatives, permettant à la France de prendre une réelle avance dans la prise en charge des maladies rares, aussi bien dans le cadre de l’organisation des soins que pour l’impulsion de la recherche à divers niveaux.
En poursuivant son ambition d’optimiser le fonctionnement national autour des maladies rares, la France a créé en 2014 les filières de santé maladies rares afin d’intégrer au mieux les nombreuses dimensions qui gravitent autour de groupements thématiques de maladies rares et de renforcer le dispositif de coordination national.
À l’instar de l’initiative française, l’Union européenne s’est dotée d’un réseau de soins inédit basé sur des réseaux européens de référence pour les maladies rares dénommés ERN (European Reference Networks).

Les maladies rares représentent un enjeu majeur de santé publique avec près de 3 millions de personnes concernées en France et plus de 30 millions en Europe. La France est pionnière dans la gestion des maladies rares, ayant été le 1er pays européen à mettre en œuvre des plans nationaux dès 2004. Trois plans se sont succédé, permettant la création des centres de référence maladies rares (CRMR), des centres de compétences (CCMR), des filières de santé maladies rares (FSMR) et des plateformes d’expertise maladies rares (PEMR) [1]. Suivant l’exemple français, l’Union européenne a, elle aussi, mis…