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Dossier

ORL PÉDIATRIQUE – Thérapie génique dans les surdités génétiques : premiers résultats cliniques encourageants pour la surdité autosomique récessive 9 DNFB9

Contexte La thérapie génique trouve progressivement sa place dans la prise en charge de différentes pathologies telles que la rétinite pigmentaire grâce à l’utilisation de virus adénoassociés (AAV) en tant que vecteurs de matériel génétique et à l’incorporation de celui-ci dans le génome de l’hôte [1]. La surdité génétique DNFB9, qui représente 2 à 8 % de l’ensemble des surdités génétiques congénitales,…

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