Médecine de précision dans les sarcomes

Les sarcomes se caractérisent par leur rareté et leur hétérogénéité et représentent, ainsi, un modèle unique en termes de recherche clinique et de développement de nouvelles molécules. Les schémas traditionnels de la démonstration d'efficacité et d'enregistrement de nouvelles molécules, sur la base de données obtenues par des essais cliniques randomisés de grande taille, sont difficilement applicables dans ce groupe de tumeurs souvent de mauvais pronostic. L'obtention en 2002 de l'autorisation de mise sur le marché de l'imatinib ciblant le récepteur KIT dans les tumeurs stromales gastro-intestinales avancées ou métastatiques a établi la preuve de concept de l'intérêt d'un traitement ciblé sur une anomalie moléculaire dans un sarcome. Depuis, et grâce au développement des techniques de séquençage à haut débit, les exemples de thérapies ciblées sur des anomalies génomiques et efficaces dans les sarcomes se sont multipliés et représentent le principal axe de recherche de nouvelles drogues dans ces pathologies.