Les nouveaux traitements médicaux des cardiomyopathies hypertrophiques

L'amélioration des techniques diagnostiques permet aujourd'hui de distinguer les différentes étiologies qui composent la famille des cardiomyopathies hypertrophiques (CMH). Cette amélioration nosologique a ouvert la porte au développement de traitements ciblés tels que le mavacamten dans le traitement de l'obstruction associée aux CMH sarcomériques ou le tafamidis dans le traitement de l'amylose cardiaque à transthyrétine. Ces 2 étiologies regroupent l'essentiel de celles de CMH, mais certaines étiologies plus rares ont bénéficié également de l'émergence de traitements ciblés tels que l'enzymothérapie substitutive suivie, plus récemment, d'une molécule chaperon par voie orale dans la maladie de Fabry. D'autres molécules prometteuses (oligonu­cléotides bloquant la traduction de l'ARN et anticorps monoclonaux ciblés contre les fibres amyloïdes dans l'amylose à transthyrétine) sont en cours d'étude, mais de nombreuses étiologies plus rares peinent à faire l'objet de traitements ciblés.