Dossier

Actualités thérapeutiques dans la myasthénie auto-immune

  • La myasthénie auto-immune est une maladie neuromusculaire à l'origine de profils cliniques variés, nécessitant une prise en charge thérapeutique individualisée.
  • Le traitement de fond repose sur les anticholinestérasiques à visée symptomatique, sur les immunosuppresseurs à visée étiologique, et sur la thymectomie.
  • Les immunosuppresseurs de 1re ligne sont les corticoïdes dont on cherchera la dose minimale efficace, l'azathioprine et le mycophénolate mofétil.
  • En cas d'échec de ces thérapeutiques, la myasthénie est dite réfractaire et doit faire discuter un traitement immunosuppresseur de 2e ligne par rituximab, plus rarement ciclosporine, tacrolimus ou méthotrexate.
  • Des thérapies plus récentes viennent dorénavant s'ajouter aux options thérapeutiques des myasthénies réfractaires : les inhibiteurs de C5 et les anticorps dirigés contre les récepteurs Fc néonataux.

La myasthénie auto-immune (MAI) est une maladie rare (prévalence estimée à 20/100 000), présentant des profils cliniques variés et d'évolution imprévisible, rendant la prise en charge thérapeutique complexe. La MAI est due à la présence d'autoanticorps dirigés contre des composants de la jonction neuromusculaire postsynaptique, majoritairement contre le récepteur de l'acétylcholine (anticorps anti-RACh), moins souvent contre la protéine muscle-specific kinase (anticorps anti-MuSK) encore plus rarement contre la protéine low-density lipoprotein receptor-related protein 4 (anticorps anti-LRP4).…

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Liens d'intérêt

C. Marois déclare être co-investigatrice dans les essais cliniques : mg003 et /MG004/MG007 (Rozanolixizumab, UCB), RAISE/RAISE-XT (Zilucoplan, Ra Pharmaceuticals/UCB).

S. Demeret déclare être investigatrice principale dans les essais cliniques : mg003 et /MG004/MG007 (Rozanolixizumab, UCB), RAISE/RAISE-XT (Zilucoplan, Ra Pharmaceuticals/UCB), et experte pour les laboratoires UCB, Alexion, ARGENX, JANSSEN, Regeneron Pharmaceuticals.

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