Dossier

Essais plateformes : principes, avantages et limites

Mis en ligne le

31 mars 2023

Auteur

D. Deplanque

Les essais plateformes constituent une optimisation de l'évaluation de plusieurs traitements dans un cadre méthodologique scientifiquement pertinent.
Ils permettent une approche centrée sur la pathologie plutôt que sur l'évaluation d'une seule molécule.
Le développement des essais autour d'un “protocole maître” représente un gain important pour de nombreux éléments de l'essai (réduction du nombre de sujets nécessaires et des délais, optimisation des aspects logistiques et réglementaires, etc.).
Les domaines d'application doivent encore faire l'objet de discussions et plusieurs facteurs limitants doivent être anticipés (évolution dans le temps du groupe contrôle, comparaisons multiples, répétition des analyses intermédiaires, contraintes réglementaires et financières, position des agences de régulation, etc.).
Des financements adéquats et une acculturation des agences de régulation doivent être mis en œuvre pour faciliter le déploiement de ces essais.

Démontrer l'efficacité thérapeutique d'un médicament nécessite la réalisation d'essais cliniques dont la plupart des modalités méthodologiques sont définies de longue date, comme l'a récemment rappelé en détail dans son livre blanc le groupe de travail “Méthodologie” de la Société française de pharmacologie et de thérapeutique [1]. Le standard habituel repose notamment sur les principes :de comparaison après randomisation versus un comparateur approprié (la différence observée n'est liée ni à l'effet placebo ni à l'évolution naturelle de la pathologie) ;de significativité statistique (la…