Mise au point

Les médicaments de thérapie innovante préparés ponctuellement

Mis en ligne le

31 déc. 2015

Auteurs

Dr Florence BONNAUD-VRIGNAUD
Pr Brigitte DRENO

Les médicaments de thérapie innovante préparés ponctuellement (MTI PP), exemption hospitalière française, sont des MTI mais préparés de façon ponctuelle, selon des normes de qualité spécifiques, et utilisés au sein du même État membre, dans un hôpital, sous la responsabilité professionnelle exclusive d'un médecin, pour exécuter une prescription médicale déterminée pour un produit spécialement conçu à l'intention d'un malade déterminé.
La réglementation française définit les établissements pouvant assurer leur préparation, ainsi que leur procédure d'autorisation, qu'ils soient expérimentaux ou non.
À la suite d'une consultation publique, la Commission européenne a publié un rapport mettant en évidence l'absence d'approche harmonisée entre les États membres pour l'application de l'exemption hospitalière et les problématiques correspondantes.

Le règlement européen n°1394/2007, directement applicable dans les États membres, définit une nouvelle catégorie de médicaments, les médicaments de thérapie innovante (MTI), ou advanced therapy medicinal products (ATMP). Ce sont des médicaments de thérapie cellulaire somatique, de thérapie génique, issus de l'ingénierie tissulaire, ou encore combinés à des dispositifs médicaux.