Fiche

Comment demander une ATU

Mis en ligne le

30 nov. 2020

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En France, l'utilisation exceptionnelle de spécialités pharmaceutiques ne bénéficiant pas d'une autorisation de mise sur le marché (AMM) et ne faisant pas l'objet d'un essai clinique est conditionnée à l'obtention préalable d'une autorisation temporaire d'utilisation (ATU).
Les ATU sont délivrées par l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) sur la base de critères spécifiques :
- le médicament est destiné à traiter une maladie grave ou rare : c'est le cas des cancers bronchiques ;
- il n'existe pas de traitement approprié disponible sur le marché : ce critère de disponibilité repose sur les algorithmes de prise en charge, mais aussi sur le statut du remboursement des traitements ; son interprétation peut être complexe ;
- leur efficacité et leur sécurité d'emploi sont présumées en l'état des connaissances scientifiques : des données sur le médicament doivent être disponibles pour justifier la demande ;
- la mise en oeuvre du traitement ne peut pas être différée. En pratique, il existe 2 types d'ATU : les ATU de cohorte et les ATU nominatives.