Mise au point

Impact des modulateurs de CFTR sur les patients adultes suivis pour mucoviscidose

Mis en ligne le
26 juin 2023
Auteur
  • B. Douvry
  • Le pronostic de la mucoviscidose s’est considérablement amélioré au cours des dernières décennies.
  • Les modulateurs de CFTR sont une nouvelle classe thérapeutique permettant une amélioration de la ­fonction de la protéine CFTR, et ainsi des atteintes respiratoires et ORL.
  • Une surveillance étroite doit être poursuivie pour dépister d’éventuels effets indésirables tardifs.
  • Environ 10 % des patients ne répondent pas à ces traitements, le développement de nouvelles approches thérapeutiques est donc nécessaire.
La mucoviscidose est la pathologie génétique à potentiel létal la plus fréquente dans la population occidentale (1 naissance sur 3 500 en France). Il s’agit d’une maladie autosomique récessive. La présence de 2 mutations du gène CFTR (cystic fibrosis trans­membrane conductance regulator) entraîne une dysfonction plus ou moins sévère de la protéine trans­membranaire du même nom, présente au niveau de nombreux épithéliums. Selon…

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