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La thérapie génique est une voie thérapeutique logique pour traiter des maladies qui résultent d'un défaut de codage sur un seul gène. À de rares exceptions près, l'arthrose ne fait pas partie de ce type de maladies. Bien que la composante génétique dans l'arthrose soit non négligeable, elle est plus le fruit de l'interaction de plusieurs gènes, chacun d'eux ayant isolément un poids relativement faible dans l'incidence de la maladie. Quoi qu'il en soit, la thérapie génique a été proposée dans le traitement de l'arthrose, non pour corriger un défaut ou une mutation génétique, mais plutôt comme un moyen de délivrer en quantité abondante une molécule “cible”.
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