La combinaison cisplatine-gemcitabine (CISGEM) est le standard en 1^re ligne des cancers biliaires avancés depuis une décennie (Valle J et al. N Engl J Med 2010). En 2^e ligne, le schéma FOLFOX a démontré l’an dernier à ce même congrès sa supériorité par rapport aux soins de support seuls dans l’étude de phase III britannique ABC-06 (Lamarca A et al. ASCO® 2019, abstr. 4003). Une étude de phase II randomisée coréenne a comparé un schéma FOLFOX modifié (mFOLFOX ; oxaliplatine 100 mg/m², pas de bolus de 5FU) à un schéma FOLFIRI modifié (mFOLFIRI ; irinotécan 150 mg/m², pas de bolus de 5FU) chez des patients atteints d'un cancer biliaire avancé après échec du CISGEM. Les patients ont été stratifiés sur la localisation tumorale et le statut de performance ECOG. Le critère de jugement principal était le taux de survie globale à 6 mois. 

118 patients ont été randomisés (59 dans chaque bras) et 114 patients ont été traités dans le cadre du protocole (bras mFOLFOX 56 et bras mFOLFIRI 58). Les caractéristiques à l’inclusion étaient similaires dans les 2 bras, à l’exception d’une plus grande proportion de patients avec un ACE normal dans le bras mFOLFOX (66 versus 47 % ; p = 0,045). 47 patients (41 %) avaient un cholangiocarcinome intrahépatique, 27 (24 %) un cholangiocarcinome extrahépatique, 35 (31 %) un cancer de la vésicule biliaire et 5 (4 %) un cancer de l’ampoule de Vater. 13 patients (11 %) avaient un statut de performance ECOG 2. Après une médiane de suivi de 25,8 mois, le taux de survie globale à 6 mois était de 54,2 % dans le bras mFOLFOX et de 43,6 % dans le bras mFOLFIRI. Les autres résultats sont détaillés dans le tableau. Les principaux événements indésirables de grade 3-4 étaient dans le bras mFOLFOX : neutropénie (25 %), hypertransaminasémie (16 %), anémie (11 %), thrombopénie (11 %), élévation de la bilirubinémie (7 %) et dans le bras mFOLFIRI : neutropénie (26 %), anémie (17 %), thrombopénie (9 %), angiocholite (10 %), fatigue (7 %). 

En conclusion, cette étude suggère que le FOLFIRI peut être utilisé chez les patients avec un cancer biliaire avancé en échec du CISGEM. Le FOLFIRI n’apparaît pas supérieur au FOLFOX, et même légèrement inférieur, mais la dose d’oxaliplatine était plus élevée que d’habitude (100 versus 85 mg/m²) et la dose d’irinotécan moindre (150 versus 180 mg/m²).